オーファンドラッグは、患者数が少なく、開発・上市コストがかかることから、高コスト・高リスクであることがよく知られています。このような高リスクのニッチ市場であるにもかかわらず、オーファンドラッグの開発には優遇措置が適用されるなどのメリットがあるため、成長し続けています