先端医療医薬品CDMOサービス（細胞・遺伝子治療 / ｍRNA）
エンド・ツー・エンドの開発・製造サービス
細胞治療・遺伝子治療などの先進治療は医療に革命をもたらす大きな可能性を秘めています。しかし、トランスレーショナル・リサーチから臨床試験、商用生産までの道のりでは、さまざまな課題やリスクを克服しなければなりません。したがって、十分な経験、生産能力、ネットワークを備え、アプローチを柔軟に調整し、カスタマイズする力を持った医薬品受託製造開発機関（CDMO）と提携することが極めて重要です。幅広い専門知識、エンド・ツー・エンドのサービス、頑健なグローバルサプライチェーンを誇るサーモフィッシャーサイエンティフィックは、分子から医薬品までの開発プロセスに取り組むバイオテクノロジー・製薬企業を強力に支援する力を備えています。サーモフィッシャーは、世界中の患者さんの人生を変えるような治療薬提供を目指すお客様のニーズを的確に満たし、スケジュール遵守で上市最速化に貢献する幅広い技術力を備えております。
20年以上のGMP製造経験
Proven expertise in process and analytical development, clinical and commercial manufacturing
700＋ウィルスベクターの
ロット製造
700以上のウイルスベクターcGMP臨床および商業・PPQロットを北米とヨーロッパで製造しています。
15＋グローバル施設
弊社のグローバルな施設ネットワークは、さまざまな規模の先進治療プロジェクトをサポートすることが可能です。
アドバンスドセラピーのためのCDMOサービス、ソリューション、技術力
免疫細胞（T細胞・NK細胞）、幹細胞［人工多能性幹細胞（iPSC）、間葉系幹細胞（MSC）、造血幹細胞（HSC）］の修飾（ウイルス・非ウイルス）および非修飾製造プロセスを駆使し、自己・同種細胞治療などのさまざまなモダリティのためのサポートシステムと技術力・専門知識の土台を構築いたします。スピードと妥協なき品質へのこだわりのバランスをとった製造準備を行うとともに、ニーズに合わせて柔軟にユーザー設定可能な設備により、商用生産を見据えた長期的スケーラビリティを確保いたします。
サーモフィッシャは、プロセス・分析法開発、mRNA合成・LNPのcGMP製造、無菌充填（Fill Finish）、コールドチェーン（低温物流）をカバーするエンド・ツー・エンドのサービスモデルを強化することにより、mRNA技術の需要増大に速やかに対応してまいりました。お客様の異なる複雑なcGMP mRNA製造ニーズに対応するサポート力と少量生産・大量生産（最大100 g）の双方に対応できる柔軟性が武器です。あらゆる業務を一括サポートする総合的サービス、あるいはお客様の技術・生産能力の不足部分を速やかに補う機能別サービスを是非ご利用ください。
トランスレーショナル・リサーチの合理化により、高品質の原料を用いてリード新薬候補を速やかに特定し、信頼性の高いPOCデータを取得することが可能です。ウイルスベクターの製造は複雑であるため、製品品質の恒常性を確立・維持するには、開発全体にわたって特有の課題に取り組まねばなりません。適切な製造管理・原料管理を創製段階で構築することにより、リード新薬候補の創製から前臨床、cGMP製造に至る過程を迅速かつ円滑に進めることが可能です。
カスタム分子生物学（クローニング、プラスミドDNA構築など）、ウイルスベクターパッケージング［レンチウイルス（LV）、アデノ随伴ウイルス（AAV）］、細胞治療サービスを提供するパセオントランスレーショナルサービスでは、将来のcGMPワークフローを反映する、確立されたスケーラブルなプロセスと高度な分析試験法を用いたサービスを提供いたします。経験豊かな科学者チームが、20年以上にわたるcGMP製造実績・技術経験を駆使して製品開発を最速化し、円滑な臨床入りに貢献いたします。
分子生物学サービスの内容
- In silico解析（コドン最適化、構成体設計など）
- クローニング (デノボ合成、抗生物質耐性カセット交換、断片のカット・アンド・ペーストなど)
- プラスミド拡大
ウイルスベクターパッケージングサービスの内容
- HEK293F由来細胞への浮遊培養による無血清、三重プラスミドトランスフェクション法によるカスタムLV・AAVパッケージング
- アフィニティ精製法
- in vitro および in vivo 用途に使用可能
ご要望に応じて分析試験などの追加サービスもご利用いただけます。
パセオンが提供するトランスレーショナルサービスがもたらすメリット：
- 開発期間を短縮し、リスクを排除することにより、最小限のブリッジング研究でcGMP製造を実現
- スケールダウン製造工程を用いたハイスループット生産能力
- 適格性評価済みのベスト・イン・クラスの分析試験
- 細胞株系統やクローン性を裏付ける十分なデータにより、円滑な技術移管を実現
- 最適化により、Quick to Clinic™ウイルスベクターサービス、先進治療Quick to Care™ サービスなどパセオンのcGMP製造プラットフォームや標準的プロセス開発・製造へのシームレスな移行が可能
- プロセス開発から上市まで、医薬品の開発成功に貢献してきた実績を誇る科学者・規制対応エキスパートチーム
トランスレーショナルサービスが作製する材料は研究用にのみご使用いただけます。IND申請用試験や診断目的にはご使用いただけません。
Helpful resources
世界各地のバイオレポジトリを結ぶグローバルネットワーク、統合された品質システム、膨大な数の検体の完全性を維持してきた経験を駆使し、特殊な細胞治療・遺伝子治療製品の室温〜低温で世界中への輸送、保管、処理に的確に対応いたします。高い技術力により、国際共同治験の円滑な実施、そして世界中の患者さんの人生を変えるような治療薬の提供に貢献いたします。
細胞治療・遺伝子治療のグローバル治験薬供給サポート
細胞治療・遺伝子治療の分野でサービスを提供するリーディングカンパニーとして、経験と資源、グローバルな専門知識を駆使して上市への道をサポートいたします。
先進治療サプライチェーンソリューションの内容：
- GMPに準拠したバイオ医薬品の管理・保管
- 低温ロジスティクス・流通
- 治験実施医療機関・専門配送サービス
- 低温輸送品の連続モニタリング
- 包括的なchain of custody（流通過程管理）・識別サービス［シリアライゼーション（シリアル番号の割当て）を含む］
- 二次包装・ラベリング
- キット製造
Featured advanced therapy resources
eBook
Cell and gene therapies in the US vs. the EU: Top five areas of differentiation
In this eBook we share the five key differences in the drug development and review process for companies hoping to gain market access through US Food and Drug Administration (FDA) or European Medicines Agency (EMA) approval—as well as tips for navigating these differences.
Video
Autologous and allogenic therapies - today and tomorrow
In this roundtable discussion, clinical and commercial experts address the complex dynamics associated with allogeneic vs. autologous cell therapies and offer insight into the current and future state of the industry. Specific topics include best practices for manufacturing and logistics, regulatory landscape and CMC requirements, and the role of standardization.
Blog post
Delivering on the promise of cell and gene therapies: A patient-centric approach
In this session, you will gain insights into the complexities of the CGT ecosystem and the challenges that must be overcome to successfully move CGT therapeutics from the laboratory to the patient.
Read blog
Webinar
Flexible regulatory pathways and key CMC considerations to commercialize cell and gene therapy products
This webinar will provide key advice for determining and navigating the regulatory pathway for any cell and gene therapy.
Watch webinar先進治療薬に関する各種資料
mRNA、ウイルスベクター、細胞治療、プラスミドDNAのCDMOサービスについて、トレンドに焦点を当てたブログや、技術ウェビナー、有用な情報をお届けする動画、解説画像などさまざまな資料をご用意しました。是非ご活用ください。
開発から上市まで、共同作業とサポート力で貢献
先進治療薬の開発・上市については、「トランスレーショナル・リサーチのための材料はどのように製造するのか？」、「IND申請にはどの程度のデータが必要なのか？」、「プロジェクトをスケールアップするにはどうすればよいか？」、「複雑な規制に円滑に対応するにはどうすればよいか？」、「サプライチェーンにはどのような影響があるか？」などさまざまな疑問がおありのことと思います。エンド・ツー・エンドのソリューション、各領域に関する専門知識、革新的技術を駆使して先進治療の開発・上市の最速化を支援するサーモフィッシャーにお任せください。