組換えAAV(アデノ随伴ウイルス)製造プラットフォームの現状評価

ホワイトペーパー

遺伝子治療は、慢性疾患や希少疾患、遺伝性疾患に対する有望な解決策を提供します。その中心となるのが、治療用遺伝子を標的細胞に届けるウイルスベクターです。特にアデノ随伴ウイルス(AAV)ベクターは、その高い効率性と安全性で注目されています。AAVには13種類の血清型と100以上のバリアントが存在し、現在もより優れた組織ターゲティングを目指して新たな血清型が開発されています。AAVベクターは、分裂細胞と非分裂細胞の両方に感染し、宿主ゲノムに統合しないため、長期的な遺伝子発現に理想的です。

高品質なAAVベクターを効率的かつスケーラブルに製造することは、これらの治療の成功にとって不可欠であり、信頼性の高い製造プラットフォームが必要です。遺伝子治療市場が成長する中で、重要品質特性(CQA)に対応する製造プラットフォームを評価することは非常に重要です。これらの要素を理解することで、ステークホルダーは適切な意思決定を行い、遺伝子治療の進展を促進することができます。

組換えAAV製造プラットフォームの現状について詳しくは、ホワイトペーパーをダウンロードしてご覧ください。

Thermo Fisher Scientific - Evaluating current manufacturing platforms for recombinant AAV production